Los humanos tenemos alrededor de 30 billones de células en nuestros cuerpos adultos. Sorprendentemente, cada una de estas células surgió de un puñado de aproximadamente 100 células madre en los primeros días de desarrollo. La capacidad de estas células madre embrionarias de convertirse en cualquier tipo de célula las hace pluripotentes, algo que los investigadores utilizan hoy en día en la ciencia y la medicina.
El uso de células madre embrionarias humanas en la investigación comenzó en 1998, cuando parejas sometidas a fertilización in vitro donaron varios embriones humanos. A partir de estos embriones, los científicos han generado una cantidad prácticamente ilimitada de células pluripotentes. Casi 30 años después, estas líneas de células madre embrionarias todavía se utilizan en la actualidad en muchos laboratorios de investigación.
Otro hito en la investigación de células madre se produjo en 2007, cuando dos laboratorios, dirigidos por Shinya Yamanaka de la Universidad de Kyoto en Japón y James Thomson de la Universidad de Wisconsin-Madison en Estados Unidos, publicaron por separado artículos sobre cómo reprogramaron células maduras (como las células de la piel) para devolverlas a un estado pluripotente similar al de las células madre.
Se las conoce como células madre pluripotentes inducidas. Su principal ventaja es que llevan el propio ADN de una persona, lo que permite un modelado y una terapia de enfermedades más personalizados.
¿Cómo se pueden utilizar las células madre para tratar la diabetes?
En nuestro laboratorio de investigación, utilizamos células madre embrionarias para generar células beta productoras de insulina, un tipo de célula que el sistema inmunológico destruye en personas con diabetes tipo 1. La pérdida de estas células beta productoras de insulina deja a los pacientes dependientes de las inyecciones de insulina para controlar los niveles de azúcar en sangre y prevenir complicaciones graves como daños a los vasos sanguíneos y los nervios.
La terapia con insulina no alivia la carga emocional de vivir con diabetes tipo 1. Tampoco reemplaza completamente la función dinámica de las propias células beta del cuerpo, por lo que muchas personas con diabetes tipo 1 continúan teniendo problemas de salud a largo plazo.
Para superar esto, los investigadores están produciendo células beta derivadas de células madre de laboratorio para intentar restaurar la capacidad del cuerpo para producir insulina. Ensayos clínicos recientes han mostrado resultados prometedores al trasplantar estas células en personas con diabetes tipo 1:
Vertek Pharmaceuticals trasplantó células beta derivadas de células madre embrionarias a 12 pacientes con diabetes tipo 1, y 10 (83 por ciento) pudieron suspender las inyecciones de insulina en seis meses.
Un equipo de investigación de China reprogramó las células grasas de un paciente con diabetes tipo 1 en células madre pluripotentes inducidas, convirtió las células madre pluripotentes inducidas en células beta y luego las trasplantó debajo del músculo abdominal del paciente. Curiosamente, el receptor se volvió independiente de la insulina 75 días después de la cirugía y permaneció así durante al menos 12 meses.
Estos primeros ensayos muestran que las células beta derivadas de células madre pueden sobrevivir, madurar y funcionar después de ser trasplantadas a pacientes. Pero aún quedan desafíos, incluido garantizar que las células se desarrollen completamente hasta convertirse en el tipo de célula de interés, producir células de manera segura y eficiente a gran escala y prevenir el rechazo inmunológico.
Las ESC son células madre embrionarias y las iPSC son células madre pluripotentes inducidas. (OpenAI ChatGPT/DALL·E). ¿Cómo pueden las células madre evitar el rechazo inmunológico?
Las células cultivadas en un laboratorio tienen una genética diferente a la del paciente, por lo que el sistema inmunológico del paciente ataca las células trasplantadas como “no propias”.
Los investigadores y médicos esperan superar este problema mediante el uso de células madre pluripotentes inducidas que portan el propio ADN del paciente. Sin embargo, incluso las células “hechas a sí mismas” pueden comportarse de manera impredecible después de meses de reprogramación y crecimiento en el laboratorio, por lo que el rechazo inmunológico sigue siendo un riesgo.
Y en enfermedades como la diabetes tipo 1, las células aún pueden ser destruidas por la misma respuesta autoinmune que causó la enfermedad.
Si bien actualmente se utilizan medicamentos inmunosupresores para prevenir el rechazo, conllevan riesgos graves que superan los beneficios para la mayoría de los pacientes.
Los investigadores ahora están investigando formas de evitar que las células sean rechazadas sin necesidad de medicamentos inmunosupresores, como usar cápsulas protectoras para proteger las células trasplantadas o introducir cambios genéticos que ayuden a las células a “ocultarse” del sistema inmunológico.
La promesa de las células evasoras del sistema inmunológico diseñadas genéticamente se demostró recientemente en un estudio realizado en 2025 cuando los investigadores trasplantaron células genéticamente modificadas a un paciente con diabetes tipo 1 sin el uso de medicamentos inmunosupresores. Curiosamente, el paciente no mostró respuesta inmune a las células trasplantadas, que sobrevivieron, secretaron insulina y mejoraron el control del azúcar en sangre durante 12 semanas.
Este avance destaca el potencial de las terapias celulares inmunoevasivas para superar uno de los mayores obstáculos de la medicina regenerativa.
El camino a seguir
Las células madre ofrecen una herramienta extraordinaria para la investigación científica y la medicina. Los investigadores están mejorando a la hora de convertir estas células pluripotentes en tejidos especializados y los primeros ensayos clínicos exitosos ya están aquí. Sin embargo, estas terapias aún son experimentales y aún no han sido aprobadas por Health Canada ni por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos.
Los pacientes deben tener cuidado con las terapias con células madre no aprobadas y consultar siempre a sus proveedores de atención médica antes de participar en ensayos clínicos aprobados. Los avances hasta ahora brindan una esperanza real de que las futuras terapias con células madre puedan mejorar las vidas de las personas que padecen enfermedades crónicas.
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